أول علاج جيني للعمى الوراثي تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة الأمريكية

الإحساس بجسم غريب في العين هو أحد أعراض التهاب القرنية. الصورة: روبرت برزيبيز - فوتوليا

تتحدث إدارة الغذاء والدواء عن علامة فارقة في العلاج الجيني

الولايات المتحدة. أعلنت إدارة الغذاء والدواء (FDA) مؤخرًا في بيان صحفي الموافقة على العلاج الجيني Luxturna لمرض العين الوراثي. يهدف العلاج إلى علاج الأطفال والبالغين الذين يعانون من فقدان وراثي في ​​الرؤية بسبب طفرة جينية يمكن أن تؤدي إلى العمى.

'

قال مفوض إدارة الغذاء والدواء سكوت جوتليب عن الموافقة على العلاج الجيني: "يُظهر هذا الإنجاز إمكانات نهج العلاج الرائد لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض الصعبة". "نتج عن عقود من البحث ذروتها في ثلاثة موافقات على العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من أمراض حادة ونادرة هذا العام. قال جوتليب: "أعتقد أن العلاج الجيني سيكون حجر الزاوية في العلاج وربما أيضًا في شفاء العديد من أمراضنا الأكثر تدميراً واستمراراً".

يمكن قريبًا الموافقة على العلاج الجيني الجديد في أوروبا. (الصورة: Robert Przybysz / fotolia.com)

نقطة تحول لأنواع جديدة من العلاج

وصف جوتليب الموافقة على العلاج الجيني كنقطة تحول فيما يتعلق بالأنواع الجديدة من العلاج. وقال جوتليب في بيان صحفي أصدرته إدارة الغذاء والدواء: "في إدارة الغذاء والدواء ، نركز على إنشاء الإطار السياسي الصحيح من أجل الاستفادة من هذا الانفتاح العلمي". في العام المقبل ، ستصدر إدارة الغذاء والدواء سلسلة من الوثائق الإرشادية الخاصة بالأمراض لتطوير منتجات العلاج الجيني من أجل إنشاء معايير حديثة وأكثر كفاءة لتقييم العلاجات الجينية والتحقق منها.

كيف يعمل العلاج الجديد؟

يمكن للعلاج الجيني Luxturna أن يخفف بعض أشكال العمى الناجم عن خلل في جين RPE65. في الولايات المتحدة ، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء ، يعاني ما يصل إلى 2000 شخص من طفرة في كلتا نسختين من جين RPE65. تؤدي هذه الطفرة إلى فقدان تدريجي للرؤية. في العلاج الجيني Luxturna المعتمد حديثًا ، يتم دمج جين RPE65 غير المتحور مباشرة في خلايا الشبكية. تم بالفعل اختبار العلاج المكلف على أكثر من 70 مريضًا. في الوقت الحالي ، لا يزال من غير الواضح إلى متى سيستمر التأثير الإيجابي.

هل ستتم الموافقة على العلاج الجيني قريبًا في أوروبا أيضًا؟

مدير مستشفى جامعة جيسن ، البروفيسور بيرجيت لورينز ، متخصص معترف به عالميًا في تشخيص المرضى الذين يعانون من طفرات RPE65. ورحبت بالموافقة على العلاج الجيني في الولايات المتحدة باعتبارها "خطوة كبيرة". يوجد حاليًا طلب مماثل لأوروبا مع الهيئة الصيدلانية المسؤولة EMA لاتخاذ القرار. وفقًا لورنز ، على الرغم من أن العلاج لا يمكنه إحياء الخلايا الحسية التي ماتت بالفعل ، إلا أنه يمكن أن يبطئ من تطور المرض.

انتشار مرض RPE65 في ألمانيا

حساس الضوء المعقد في عين الإنسان عرضة للإصابة بأمراض وراثية. يوضح رئيس الجمعية الألمانية لطب العيون (DOG) البروفيسور د. متوسط. Thomas Kohnen في بيان صحفي لـ DOG. لحسن الحظ ، معظمهم نادرون. وفقًا لـ DOG ، هناك حوالي 150 إلى 200 مريض مصاب بمرض RPE65 في جميع أنحاء ألمانيا. (fp)

الكلمات:  عموما رأس اعضاء داخلية